Leczenie ewerolimusem chorych na stwardnienie guzowate z niekwalifikującymi się do leczenia operacyjnego guzami podwyściółkowymi olbrzymiokomórkowymi (SEGA)

Stwardnienie guzowatePodwyściółkowy gwiaździak olbrzymiokomórkowy

Program lekowy o nazwie “Leczenie ewerolimusem chorych na stwardnienie guzowate z niekwalifikującymi się do leczenia operacyjnego guzami podwyściółkowymi olbrzymiokomórkowymi (SEGA)” (B.89) skierowany jest do pacjentów z potwierdzonym stwardnieniem guzowatym, u których występują guzy SEGA niekwalifikujące się do operacji. W ramach programu stosowany jest lek ewerolimus. Kwalifikacja do programu obejmuje spełnienie określonych kryteriów, takich jak potwierdzenie stwardnienia guzowatego badaniem genetycznym lub klinicznym oraz obecność guzów SEGA potwierdzona badaniem MRI lub CT. Leczenie trwa do momentu podjęcia decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu, co może nastąpić z różnych powodów, w tym progresji choroby lub wystąpienia istotnych zaburzeń zdrowotnych. W trakcie programu wykonywane są regularne badania diagnostyczne, w tym badania morfologii krwi, biochemiczne oraz rezonans magnetyczny głowy, które mają na celu ocenę stanu pacjenta i skuteczności leczenia.

Zobacz listę ośrodków realizujących ten program

Przed dołączeniem do programu

Jakie kryteria muszę spełnić, aby zakwalifikować się do programu?

Aby pacjent mógł rozpocząć leczenie ewerolimusem w ramach programu, musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Stwardnienie guzowate musi być potwierdzone badaniem genetycznym (geny TSC1, TSC2) lub pewną diagnozą kliniczną według zmodyfikowanych kryteriów diagnostycznych. Rozpoznanie jest pewne, jeśli spełnione są 2 duże kryteria lub 1 duże i co najmniej 2 mniejsze kryteria:
    1. kryteria większe:
      • angiofibroma twarzy (co najmniej 3) lub płaskie włókniaki głowy
      • atraumatyczne włókniaki okołopaznokciowe (co najmniej 2)
      • znamiona bezbarwne (co najmniej 3, o średnicy co najmniej 5 mm)
      • ogniska skóry szagrynowej
      • mnogie hamartoma siatkówki
      • guzki korowe mózgu (dysplazje korowe / guzki lub linie migracyjne)
      • guzki podwyściółkowe mózgu
      • gwiaździak podwyściółkowy olbrzymiokomórkowy (SEGA)
      • mięśniak prążkowanokomórkowy serca (rhabdomyoma)
      • lymphangioleiomyomatoza (LAM – choroba płuc, w której dochodzi do rozrostu nietypowych komórek)
      • naczyniakomięśniakotłuszczaki (angiomyolipoma) nerek
    2. kryteria mniejsze:
      • mnogie ubytki szkliwa (więcej niż 3)
      • włókniaki jamy ustnej (co najmniej 2)
      • hamartoma poza nerkami
      • zmiany w siatkówce oka (plamy bezbarwne)
      • plamy na skórze typu „confetti”
      • mnogie torbiele nerek
  2. Obecność przynajmniej jednej zmiany SEGA, potwierdzona w badaniu MRI lub CT, która nie nadaje się do leczenia operacyjnego według zespołu złożonego z onkologa i neurochirurga lub neurologa i neurochirurga
  3. Zmiany nowotworowe muszą umożliwiać ocenę reakcji na leczenie według kryteriów RECIST (są to kryteria oceny odpowiedzi na leczenie nowotworów)

Do programu mogą być również kwalifikowani pacjenci, którzy wcześniej byli leczeni ewerolimusem w ramach innego finansowania, do czasu, gdy program zostanie zakontraktowany przez oddziały NFZ.

Jakie czynniki wpływają na to, że nie wezmę udziału w programie?

Pacjenci mogą zostać wykluczeni z programu lekowego w następujących przypadkach:

  1. Gdy zostaną zakwalifikowani do operacji związanej z SEGA przez zespół specjalistów, w tym onkologa i neurochirurga lub neurologa i neurochirurga
  2. W przypadku poważnych problemów z krwią, wątrobą lub nerkami, takich jak:
    1. Poziom enzymów wątrobowych (transaminaz) przekracza 2,5 razy górną granicę normy
    2. Poziom bilirubiny we krwi przekracza 1,5 razy górną granicę normy
    3. Poziom kreatyniny we krwi przekracza 1,5 razy górną granicę normy
    4. Poziom hemoglobiny jest niższy niż 9 g/dl
    5. Liczba płytek krwi jest niższa niż 80 000/mm3
    6. Liczba neutrofilów (rodzaj białych krwinek) jest niższa niż 1 000/mm3
  3. Jeśli pacjent ma aktywne zakażenie w momencie przystąpienia do programu
  4. Jeśli pacjent cierpi na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  5. Jeśli pacjent przeszedł operację (polegającą na otwarciu jamy ciała lub wymagającą szwów) w ciągu miesiąca przed rozpoczęciem leczenia
  6. W przypadku niekontrolowanej hiperlipidemii, co oznacza, że poziom cholesterolu na czczo przekracza 300 mg/dl, a triglicerydów na czczo przekracza 2,5 razy górną granicę normy
  7. W przypadku niekontrolowanej cukrzycy, gdy poziom HbA1c przekracza 8 g/dl
  8. Jeśli pacjent jest uczulony na ewerolimus, inne leki podobne do rapamycyny (takie jak syrolimus, temsyrolimus) lub składniki leku
  9. Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
  10. W przypadku wystąpienia ciężkiej toksyczności (powyżej 3 stopnia według kryteriów CTC)
  11. Jeśli choroba postępuje podczas leczenia, co jest potwierdzone badaniem MRI głowy wykonywanym w 12 i 24 tygodniu oraz w 12 miesiącu od rozpoczęcia leczenia, a następnie co 12 miesięcy lub gdy istnieje podejrzenie progresji choroby (ocenianej według skali RECIST)
  12. W przypadku wystąpienia inwazyjnego zakażenia grzybiczego podczas terapii
  13. Jeśli pacjent lub jego opiekunowie nie współpracują w zakresie leczenia

Jakie badania diagnostyczne przejdę przy kwalifikacji do programu?

Aby zakwalifikować się do programu lekowego, konieczne są następujące badania:

  1. Badanie genetyczne genów TSC1 i TSC2, jeśli diagnoza opierała się na wynikach badań genetycznych. Geny te są związane z niektórymi chorobami genetycznymi
  2. Badanie morfologii krwi z rozmazem, które sprawdza składniki krwi
  3. Badania biochemiczne, które obejmują:
    1. sprawdzenie aktywności enzymów wątrobowych, zwanych transaminazami
    2. pomiar poziomu bilirubiny, która jest produktem rozpadu czerwonych krwinek
    3. pomiar poziomu kreatyniny, który ocenia funkcję nerek
    4. pomiar poziomu glukozy, czyli cukru we krwi
    5. pomiar poziomu lipidów na czczo, które są tłuszczami we krwi
  4. Badanie serologiczne na obecność markerów zakażenia wirusami HBV i HCV, które są wirusami wywołującymi zapalenie wątroby
  5. Rezonans magnetyczny lub tomografia komputerowa głowy, które są badaniami obrazowymi
  6. Test ciążowy, wykonywany zgodnie z zaleceniami lekarza

W trakcie leczenia

Jak wygląda przebieg leczenia?

Leki finansowane w programie

Substancja czynna: ewerolimus

  • Votubia, Tabletki, 10 mg
  • Votubia, Tabletki, 2,5 mg
  • Votubia, Tabletki, 5 mg

Lista ośrodków realizujących ten program:

Białystok
Bydgoszcz
Gdańsk
Katowice
Końskie
Kraków
Łódź
Szczecin
Warszawa

Białystok▼

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY W BIAŁYMSTOKU PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.WASZYNGTONA 15A, 15-276 Białystok

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 85 831 8651

    Telefon 2: Telefon do informacji: 85 831 7700

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY W BIAŁYMSTOKU KLINIKA NEUROLOGII

    Adres: ul.M.C.SKŁODOWSKIEJ 24A, 15-276 Białystok

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 85 831 8326

    Telefon 2: Telefon do informacji: 85 831 8326

Bydgoszcz▼

  • Ośrodek: SZPITAL UNIWERSYTECKI NR 1 IM. DR. ANTONIEGO JURASZA W BYDGOSZCZY KLINIKA PEDIATRII, HEMATOLOGII I ONKOLOGII

    Adres: ul.MARII SKŁODOWSKIEJ-CURIE 9, 85-094 Bydgoszcz

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 052 585 4860

    Telefon 2: Telefon do informacji: 052 585 4860

Gdańsk▼

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne PORADNIA ONKOLOGII DZIECIĘCEJ

    Adres: ul.Dębinki 7, 80-952 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 587 270 505

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 583 492 867

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.Mariana Smoluchowskiego 17, 80-214 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 585 844 479

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 583 492 000

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Neurologii Dorosłych

    Adres: ul.Mariana Smoluchowskiego 17, 80-214 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 583 492 300

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 583 492 300

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii

    Adres: ul.Dębinki 7, 80-952 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 583 492 631

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 583 492 880

Katowice▼

  • Ośrodek: GÓRNOŚLĄSKIE CENTRUM MEDYCZNE IM. PROF. LESZKA GIECA ŚLĄSKIEGO UNIWERSYTETU MEDYCZNEGO W KATOWICACH ODDZIAŁ NEUROLOGII

    Adres: ul.Ziołowa 45-47, 40-635 Katowice

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 323 598 307

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 323 598 306

  • Ośrodek: GÓRNOŚLĄSKIE CENTRUM MEDYCZNE IM. PROF. LESZKA GIECA ŚLĄSKIEGO UNIWERSYTETU MEDYCZNEGO W KATOWICACH PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.Ziołowa 45-47, 40-635 Katowice

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 323 598 104

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 323 598 051

  • Ośrodek: Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka im. św. Jana Pawła II Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 6 PORADNIA ONKOLOGII I HEMATOLOGII

    Adres: ul. Medyków 16, 40-752 Katowice

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 322 071 777

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 322 071 777

  • Ośrodek: Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka im. św. Jana Pawła II Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 6 ODDZIAŁ ONKOLOGII, HEMATOLOGII I CHEMIOTERAPII

    Adres: ul. Medyków 16, 40-752 Katowice

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 322 071 763

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 322 071 763

Końskie▼

  • Ośrodek: ZESPÓŁ OPIEKI ZDROWOTNEJ W KOŃSKICH PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.GIMNAZJALNA 41B, 26-200 Końskie

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 0413902230

    Telefon 2: Telefon do informacji: 0413902398

  • Ośrodek: ZESPÓŁ OPIEKI ZDROWOTNEJ W KOŃSKICH ODDZIAL NEUROLOGICZNY Z PODODZIAŁEM UDAROWYM

    Adres: ul.GIMNAZJALNA 41B, 26-200 Końskie

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 0413902363

    Telefon 2: Telefon do informacji: 0413902363

Kraków▼

  • Ośrodek: Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.Wielicka 265, 30-663 Kraków-Podgórze

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 126 582 011

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 126 582 011

  • Ośrodek: Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie ODDZIAŁ NEUROLOGICZNY

    Adres: ul.Wielicka 265, 30-663 Kraków-Podgórze

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 126 582 011

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 126 582 011

  • Ośrodek: Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie PORADNIA ONKOLOGII I HEMATOLOGII DZIECIĘCEJ

    Adres: ul.Wielicka 265, 30-663 Kraków-Podgórze

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 126 582 011

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 126 582 011

  • Ośrodek: NARODOWY INSTYTUT ONKOLOGII IM. MARII SKŁODOWSKIEJ-CURIE – PAŃSTWOWY INSTYTUT BADAWCZY PORADNIA CHEMIOTERAPII

    Adres: ul.Garncarska 11, 31-115 Kraków-Śródmieście

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 123 067 071

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 123 067 071

  • Ośrodek: Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie ODDZIAŁ ONKOLOGII I HEMATOLOGII

    Adres: ul.Wielicka 265, 30-663 Kraków-Podgórze

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 126 582 011

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 126 582 011

  • Ośrodek: NARODOWY INSTYTUT ONKOLOGII IM. MARII SKŁODOWSKIEJ-CURIE – PAŃSTWOWY INSTYTUT BADAWCZY ODDZIAŁ DZIENNY KLINIKI ONKOLOGII KLINICZNEJ/CHEMIOTERAPII

    Adres: ul.Garncarska 11, 31-115 Kraków-Śródmieście

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 126 348 250

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 126 348 000

  • Ośrodek: NARODOWY INSTYTUT ONKOLOGII IM. MARII SKŁODOWSKIEJ-CURIE – PAŃSTWOWY INSTYTUT BADAWCZY KLINIKA ONKOLOGII KLINICZNEJ

    Adres: ul.Garncarska 11, 31-115 Kraków-Śródmieście

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 123 067 071

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 123 067 071

Szczecin▼

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY NR 1 IM. PROF.TADEUSZA SOKOŁOWSKIEGO PUM W SZCZECINIE PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.UNII LUBELSKIEJ 1, 71-252 Szczecin

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 91 425-3395

    Telefon 2: –

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY NR 1 IM. PROF.TADEUSZA SOKOŁOWSKIEGO PUM W SZCZECINIE KLINIKA NEUROLOGII Z PODODDZIAŁEM UDAROWYM

    Adres: ul.UNII LUBELSKIEJ 1, 71-252 Szczecin

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 91 425-3251

    Telefon 2: Telefon do informacji: 91 425-3251; 91 425-3253

Warszawa▼

  • Ośrodek: INSTYTUT PSYCHIATRII I NEUROLOGII PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.JANA III SOBIESKIEGO 9, 02-957 Mokotów

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 0-22 45-82-826

    Telefon 2: Telefon do informacji: 0-22 45-82-826

  • Ośrodek: SZPITAL BIELAŃSKI IM.KS.JERZEGO POPIEŁUSZKI SAMODZIELNY PUBLICZNY ZAKŁAD OPIEKI ZDROWOTNEJ ODDZIAŁ NEUROLOGICZNY

    Adres: ul.CEGŁOWSKA 80, 01-809 Bielany

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:22 56-90-239

    Telefon 2: Telefon do informacji:22 56-90-239

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKIE CENTRUM KLINICZNE WARSZAWSKIEGO UNIWERSYTETU MEDYCZNEGO PORADNIA NEUROLOGICZNA DLA DZIECI I MŁODZIEŻY

    Adres: ul.ŻWIRKI I WIGURY 63A, 02-091 Ochota

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 022 460 80 00

    Telefon 2: –

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKIE CENTRUM KLINICZNE WARSZAWSKIEGO UNIWERSYTETU MEDYCZNEGO ODDZIAŁ KLINICZNY NEUROLOGII I PEDIATRII

    Adres: ul.ŻWIRKI I WIGURY 63A, 02-091 Ochota

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 022 317 96 81

    Telefon 2: Telefon do informacji: 022 317 91 64; 022 317 91 65

  • Ośrodek: SZPITAL BIELAŃSKI IM.KS.JERZEGO POPIEŁUSZKI SAMODZIELNY PUBLICZNY ZAKŁAD OPIEKI ZDROWOTNEJ SZPITAL BIELAŃSKI SPZOZ PRZYCHODNIA PRZYSZPITALNA PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.CEGŁOWSKA 80, 01-809 Bielany

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 022-56-90-470, 196,382

    Telefon 2: Telefon do informacji: 022-56-90-470, 196,382

  • Ośrodek: INSTYTUT “POMNIK – CENTRUM ZDROWIA DZIECKA” W WARSZAWIE PORADNIA ONKOLOGICZNA DZIECI I MŁODZIEŻY

    Adres: ALEJA DZIECI POLSKICH 20, 04-730 Wawer

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:+48 22 815 70 48

    Telefon 2: Telefon do informacji:+48 22 815 70 48

  • Ośrodek: INSTYTUT “POMNIK – CENTRUM ZDROWIA DZIECKA” W WARSZAWIE ODDZIAŁ NEUROLOGII I EPILEPTOLOGII

    Adres: ALEJA DZIECI POLSKICH 20, 04-730 Wawer

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:+48 22 815 74 04

    Telefon 2: Telefon do informacji:+48 22 815 74 04

  • Ośrodek: INSTYTUT “POMNIK – CENTRUM ZDROWIA DZIECKA” W WARSZAWIE PORADNIA NEUROLOGICZNA I EPILEPTOLOGICZNA

    Adres: ALEJA DZIECI POLSKICH 20, 04-730 Wawer

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:+48 22 815 17 11

    Telefon 2: Telefon do informacji:+48 22 815 17 05

  • Ośrodek: INSTYTUT PSYCHIATRII I NEUROLOGII I KLINIKA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.JANA III SOBIESKIEGO 9, 02-957 Mokotów

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 0-22 45-82-830

    Telefon 2: Telefon do informacji: 0-22 45-82-800

  • Ośrodek: INSTYTUT “POMNIK – CENTRUM ZDROWIA DZIECKA” W WARSZAWIE ODDZIAŁ ONKOLOGII

    Adres: ALEJA DZIECI POLSKICH 20, 04-730 Wawer

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:+48 22 815 17 87

    Telefon 2: Telefon do informacji:+48 22 815 17 87

Łódź▼

  • Ośrodek: Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Klinika Neurologii Rozwojowej i Epileptologii

    Adres: ul.Rzgowska 281/289, 93-338 Łódź-Górna

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 422 711 371

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 422 711 371

  • Ośrodek: Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Poradnia Neurologiczna dla Dzieci

    Adres: ul.Rzgowska 281/289, 93-338 Łódź-Górna

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 422 006 262 wew. 1

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 422 711 505

  • Ośrodek: Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Łodzi Pododdział Neurologiczny Kliniki Chorób Wewnętrznych, Diabetologii i Farmakologii Klinicznej

    Adres: ul. Pomorska 251, £ódŸ

    Telefon 1: Telefon do sekretairatu: 42 201 43 80

    Telefon 2:

  • Ośrodek: Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Łodzi Oddział Pediatrii, Onkologii i Hematologii Dzieci Starszych

    Adres: ul. Sporna 36/50, 91-738 Łódź

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 426 177 754

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 426 177 777