Leczenie niskorosłych dzieci z ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-1

Niskorosłość spowodowana ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-1

Program lekowy o nazwie “Leczenie niskorosłych dzieci z ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-1” (B.20) skierowany jest do dzieci z bardzo niskim wzrostem spowodowanym niedoborem insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1). W ramach programu stosowany jest lek Mecaserminum. Kwalifikacja do programu odbywa się na podstawie kryteriów takich jak skrajna niskorosłość, niskie stężenie IGF-1 oraz prawidłowe stężenie hormonu wzrostu (GH). Przed rozpoczęciem leczenia wyklucza się inne przyczyny niskorosłości, takie jak niedokrwistość czy choroby wątroby. Leczenie trwa do momentu podjęcia decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu, co może nastąpić z różnych powodów, w tym osiągnięcia określonego wieku kostnego lub niezadowalających efektów terapii. W trakcie programu wykonuje się regularne badania diagnostyczne, w tym pomiary stężenia IGF-1, glukozy we krwi oraz konsultacje specjalistyczne, które mają na celu ocenę stanu pacjenta i skuteczności leczenia.

Zobacz listę ośrodków realizujących ten program

Przed dołączeniem do programu

Jakie kryteria muszę spełnić, aby zakwalifikować się do programu?

Pacjenci mogą zostać zakwalifikowani do programu leczenia ciężkiego pierwotnego niedoboru insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 przez Zespół Koordynacyjny ds. Stosowania Hormonu Wzrostu. Ten zespół jest powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.

Aby zostać zakwalifikowanym, pacjent musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Skrajna niskorosłość, czyli wzrost pacjenta jest poniżej -3 odchylenia standardowego (SD) w odniesieniu do płci i wieku, zgodnie z polskimi siatkami centylowymi dla dzieci
  2. Niskie stężenie IGF-1, poniżej -2,5 odchylenia standardowego (SDS) w odniesieniu do płci i wieku. IGF-1 to insulinopodobny czynnik wzrostu-1, który jest ważny dla prawidłowego wzrostu
  3. Prawidłowe stężenie hormonu wzrostu (GH). Oznacza to, że w teście krótkiego nocnego wyrzutu hormonu wzrostu wykonano co najmniej 5 pomiarów, a w razie potrzeby przeprowadzono dwa dodatkowe testy stymulacji
  4. Wykluczenie innych przyczyn niskorosłości, takich jak niedokrwistość, choroby wątroby, niedoczynność tarczycy, problemy z wchłanianiem i trawieniem w jelitach, oraz komplikacje związane z ciążą i porodem
  5. Potwierdzenie ciężkiego pierwotnego niedoboru IGF-1 testem generacji somatomedyn
  6. W przypadku wątpliwości, wykonanie badań molekularnych w celu sprawdzenia mutacji w receptorze hormonu wzrostu, mutacji genu odpowiedzialnego za syntezę IGF-1 lub jego promotora

Jakie czynniki wpływają na to, że nie wezmę udziału w programie?

Kryteria, które mogą prowadzić do wyłączenia z programu lub czasowego przerwania terapii lekiem rhIGF-1, to:

  1. Nawracające, zagrażające życiu przypadki hipoglikemii (czyli niskiego poziomu cukru we krwi)
  2. Złuszczenia głowy kości udowej (problem z biodrem, który może prowadzić do bólu i trudności w poruszaniu się)
  3. Pseudo-tumor cerebri (stan, w którym objawy przypominają guz mózgu, ale nie ma rzeczywistego guza)
  4. Pojawienie się lub nawrót choroby rozrostowej (czyli choroby związanej z niekontrolowanym wzrostem komórek)
  5. Brak zgody pacjenta na dalsze leczenie
  6. Niezadowalający efekt leczenia, czyli wzrost pacjenta mniejszy niż 3 cm na rok
  7. Osiągnięcie wieku kostnego:
    1. powyżej 14 lat w przypadku dziewczynki
    2. powyżej 16 lat w przypadku chłopca

Jakie badania diagnostyczne przejdę przy kwalifikacji do programu?

Aby zakwalifikować się do tego programu lekowego, pacjent musi przejść następujące badania:

  1. Pomiar poziomu IGF-1 (Insulinopodobny czynnik wzrostu 1)
  2. Pomiar poziomu IGFBP 3 (Białko wiążące insulinopodobny czynnik wzrostu 3)
  3. Pomiar poziomu glukozy we krwi
  4. Test tolerancji glukozy, który mierzy poziom cukru i insuliny
  5. Pomiar poziomu hemoglobiny glikowanej HbA1c, która pokazuje średni poziom cukru we krwi z ostatnich kilku miesięcy
  6. Pomiar poziomu TSH (hormon stymulujący tarczycę) oraz fT4 (wolna tyroksyna)
  7. Jonogram krwi, który sprawdza poziom elektrolitów, takich jak sód (Na+)
  8. Konsultacja laryngologiczna, w tym badanie słuchu (audiogram)
  9. Konsultacja kardiologiczna, w tym USG serca i naczyń krwionośnych
  10. Konsultacja okulistyczna, jeśli jest potrzebna
  11. RTG dłoni i przedramienia w celu oceny wieku kostnego
  12. Obrazowanie mózgu za pomocą TK (tomografia komputerowa) z kontrastem lub MRI (rezonans magnetyczny)

W trakcie leczenia

Jak wygląda przebieg leczenia?

Leki finansowane w programie

Substancja czynna: mecaserminum

  • Increlex, Roztwór do wstrzykiwań, 10 mg/ml

Lista ośrodków realizujących ten program:

Białystok
Gdańsk
Katowice
Kraków
Łódź
Lublin
Poznań
Rzeszów
Szczecin
Warszawa
Wrocław
Zabrze

Białystok▼

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI DZIECIĘCY SZPITAL KLINICZNY IM. L. ZAMENHOFA W BIAŁYMSTOKU PORADNIA ENDOKRYNOLOGICZNA

    Adres: ul.WASZYNGTONA 17, 15-274 Białystok

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 85 7450-502

    Telefon 2: Telefon do informacji: 85 7450-517

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI DZIECIĘCY SZPITAL KLINICZNY IM. L. ZAMENHOFA W BIAŁYMSTOKU KLINIKA PEDIATRII, ENDOKRYNOLOGII, DIABETOLOGII Z PODODDZIAŁEM KARDIOLOGII

    Adres: ul.WASZYNGTONA 17, 15-274 Białystok

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 85 7450-758

    Telefon 2: Telefon do informacji: 85 7450-732

Gdańsk▼

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne PORADNIA ENDOKRYNOLOGICZNA DLA DZIECI

    Adres: ul.Dębinki 7, 80-952 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 587 270 505

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 587 270 505

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii

    Adres: ul.Dębinki 7, 80-952 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 583 492 872

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 583 492 872

Katowice▼

  • Ośrodek: Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka im. św. Jana Pawła II Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 6 PORADNIA ENDOKRYNOLOGICZNA

    Adres: ul. Medyków 16, 40-752 Katowice

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 322 071 777

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 322 071 777

  • Ośrodek: Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka im. św. Jana Pawła II Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 6 ODDZIAŁ PEDIATRII I ENDOKRYNOLOGII DZIECIĘCEJ Z PODODDZIAŁEM ZABURZEŃ ROZWOJU PŁCI

    Adres: ul. Medyków 16, 40-752 Katowice

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 322 071 654

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 322 071 654

Kraków▼

  • Ośrodek: Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie ODDZIAŁ ENDOKRYNOLOGII DZIECI I MŁODZIEŻY

    Adres: ul.Wielicka 265, 30-663 Kraków-Podgórze

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 126 582 011

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 126 582 011

  • Ośrodek: Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie PORADNIA ENDOKRYNOLOGICZNA DLA DZIECI I MŁODZIEŻY

    Adres: ul.Wielicka 265, 30-663 Kraków-Podgórze

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 126 582 011

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 126 582 011

Lublin▼

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL DZIECIĘCY W LUBLINIE ODDZIAŁ PEDIATRII, ENDOKRYNOLOGII I DIABETOLOGII

    Adres: ul.PROF. ANTONIEGO GĘBALI 6, 20-093 Lublin

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 081-7185440

    Telefon 2: Telefon do informacji: 081-7185440

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL DZIECIĘCY W LUBLINIE PORADNIA ENDOKRYNOLOGICZNA DLA DZIECI

    Adres: ul.PROF. ANTONIEGO GĘBALI 6, 20-093 Lublin

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 081 71 85 517, 81 74 09 600

    Telefon 2: Telefon do informacji: 081 74 27 577

Poznań▼

  • Ośrodek: SZPITAL KLINICZNY IM. KAROLA JONSCHERA UNIWERSYTETU MEDYCZNEGO IM. KAROLA MARCINKOWSKIEGO W POZNANIU PORADNIA ENDOKRYNOLOGICZNA – ZABURZEŃ WZRASTANIA

    Adres: ul.SZPITALNA 27/33, 60-572 Poznań-Jeżyce

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 61 849 14 30

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 61 849 14 30

  • Ośrodek: SZPITAL KLINICZNY IM. KAROLA JONSCHERA UNIWERSYTETU MEDYCZNEGO IM. KAROLA MARCINKOWSKIEGO W POZNANIU ODDZIAŁ XII/1 ENDOKRYNOLOGICZNY, PEDIATRYCZNY

    Adres: ul.SZPITALNA 27/33, 60-572 Poznań-Jeżyce

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 61 849 14 81

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 61 849 14 81

Rzeszów▼

  • Ośrodek: Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie Poradnia Endokrynologiczna dla Dzieci

    Adres: ul.Lwowska 60, 35-301 Rzeszów

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 459 595 985

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 459 595 985

  • Ośrodek: Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie II Klinika Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej

    Adres: ul.Lwowska 60, 35-301 Rzeszów

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 178 664 700

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 178 664 700

Szczecin▼

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY NR 1 IM. PROF.TADEUSZA SOKOŁOWSKIEGO PUM W SZCZECINIE PORADNIA ENDOKRYNOLOGII I ZABURZEŃ ODŻYWIANIA U DZIECI

    Adres: ul.UNII LUBELSKIEJ 1, 71-252 Szczecin

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 91 425-3408

    Telefon 2: –

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY NR 1 IM. PROF.TADEUSZA SOKOŁOWSKIEGO PUM W SZCZECINIE KLINIKA PEDIATRII,ENDOKRYNOLOGII,DIABETOLOGII,CHORÓB METABOLICZNYCH I KARDIOLOGII WIEKU ROZWOJOWEGO

    Adres: ul.UNII LUBELSKIEJ 1, 71-252 Szczecin

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 91 425-3166

    Telefon 2: Telefon do informacji: 91 425-3166; 91 425-3168 (70);

Warszawa▼

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKIE CENTRUM KLINICZNE WARSZAWSKIEGO UNIWERSYTETU MEDYCZNEGO PORADNIA ENDOKRYNOLOGICZNA DLA DZIECI I MŁODZIEŻY

    Adres: ul.ŻWIRKI I WIGURY 63A, 02-091 Ochota

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 022 460 80 00

    Telefon 2: –

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKIE CENTRUM KLINICZNE WARSZAWSKIEGO UNIWERSYTETU MEDYCZNEGO ODDZIAŁ KLINICZNY ENDOKRYNOLOGII I PEDIATRII

    Adres: ul.ŻWIRKI I WIGURY 63A, 02-091 Ochota

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 022 317 95 71

    Telefon 2: Telefon do informacji: 022 317 91 64; 022 317 91 65

  • Ośrodek: INSTYTUT “POMNIK – CENTRUM ZDROWIA DZIECKA” W WARSZAWIE ODDZIAŁ ENDOKRYNOLOGII

    Adres: ALEJA DZIECI POLSKICH 20, 04-730 Wawer

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:+48 22 815 75 78

    Telefon 2: Telefon do informacji:+48 22 815 75 78

  • Ośrodek: INSTYTUT “POMNIK – CENTRUM ZDROWIA DZIECKA” W WARSZAWIE PORADNIA ENDOKRYNOLOGICZNA

    Adres: ALEJA DZIECI POLSKICH 20, 04-730 Wawer

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:+48 22 815 70 66

    Telefon 2: Telefon do informacji:+48 22 815 70 66

  • Ośrodek: INSTYTUT MATKI I DZIECKA PORADNIA ENDOKRYNOLOGICZNA

    Adres: ul.MARCINA KASPRZAKA 17 A, 01-211 Wola

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 223277050

    Telefon 2: Telefon do informacji: 223277050

  • Ośrodek: INSTYTUT MATKI I DZIECKA ODDZIAŁ PEDIATRYCZNY

    Adres: ul.MARCINA KASPRZAKA 17 A, 01-211 Wola

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 0223277190

    Telefon 2: Telefon do informacji: 0223277190

Wrocław▼

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY IM. JANA MIKULICZA-RADECKIEGO WE WROCŁAWIU PORADNIA PRZYKLINICZNA ENDOKRYNOLOGICZNA DZIECIĘCA

    Adres: ul.Tytusa Chałubińskiego 2-2a, 50-368 Wrocław-Śródmieście

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 717 703 125

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 717 703 125

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY IM. JANA MIKULICZA-RADECKIEGO WE WROCŁAWIU ODDZIAŁ KLINICZNY ENDOKRYNOLOGII DZIECIĘCEJ

    Adres: ul.Tytusa Chałubińskiego 2-2a, 50-368 Wrocław-Śródmieście

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 717 703 116

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 717 703 116

Zabrze▼

  • Ośrodek: Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 im Prof. Stanisława Szyszko SUM w Katowicach Poradnia Endokrynologiczna dla dzieci

    Adres: ul.3 Maja 13-15, 41-800 Zabrze

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 323 704 334

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 323 704 334

  • Ośrodek: Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 im Prof. Stanisława Szyszko SUM w Katowicach ODDZIAŁ ENDOKRYNOLOGII DZIECI

    Adres: ul.3 Maja 13-15, 41-800 Zabrze

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 323 704 283

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 323 704 531

Łódź▼

  • Ośrodek: Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Pododdział Endokrynologii Dziecięcej

    Adres: ul.Rzgowska 281/289, 93-338 Łódź-Górna

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 422 711 141

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 422 711 141

  • Ośrodek: Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Poradnia Endokrynologiczna dla Dzieci

    Adres: ul.Rzgowska 281/289, 93-338 Łódź-Górna

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 422 006 262 wew. 1

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 422 712 000

  • Ośrodek: Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Poradnia Endokrynologiczna

    Adres: ul.Rzgowska 281/289, 93-338 Łódź-Górna

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 422 006 262 wew. 2

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 422 712 000

  • Ośrodek: Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki KLINIKA ENDOKRYNOLOGII I CHORÓB METABOLICZNYCH

    Adres: ul.Rzgowska 281/289, 93-338 Łódź-Górna

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 422 711 141

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 422 711 141