Leczenie chorych na cystynozę nefropatyczną

Program lekowy “Leczenie chorych na cystynozę nefropatyczną” (B.61.) jest skierowany do pacjentów cierpiących na cystynozę nefropatyczną, rzadką chorobę genetyczną, która prowadzi do odkładania się cystyny w organizmie, co może powodować poważne problemy zdrowotne, w tym uszkodzenie nerek. W ramach programu realizowanych jest 2 terapie, z których każda jest dostosowana do indywidualnych potrzeb pacjenta, w zależności od przebiegu choroby oraz wyników wcześniejszych badań.

Dostępne terapie w ramach programu:

  • Leczenie cysteaminą w postaci doustnej

    Terapia ta jest stosowana u pacjentów z potwierdzonym stężeniem hemicystyny w leukocytach krwi obwodowej powyżej 1 nmol/mg białka komórkowego oraz cechami nefropatii, takimi jak zespół Fanconiego lub białkomocz. Celem leczenia jest redukcja stężenia cystyny w organizmie.

  • Leczenie cysteaminą w postaci kropli do oczu

    Ta terapia jest zalecana dla pacjentów, którzy mają zidentyfikowane kryształki cystyny w rogówce oka oraz spełniają kryteria kwalifikacji do leczenia systemowego. Może być stosowana jednocześnie z leczeniem doustnym i ma na celu złagodzenie objawów związanych z odkładaniem się cystyny w oczach.