Pacjenci mogą być zakwalifikowani do programu lekowego przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich. Zespół ten jest powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Proces kwalifikacji i ocena skuteczności leczenia odbywają się co 6 miesięcy. Pod uwagę brany jest stan zdrowia pacjenta oraz efekty terapii.
Osoby, które wcześniej były leczone L-karnityną w inny sposób, mogą także przystąpić do programu. Warunkiem jest, aby na początku leczenia spełniały kryteria programu lekowego.
Wszystkie kryteria kwalifikacji muszą być spełnione razem.
Kryteria kwalifikacji do programu obejmują:
- 3-metylokrotonylo-glicynuria (MCG):
- potwierdzenie diagnozy 3-metylokrotonylo-glicynurii
- określenie wskazań do leczenia L-karnityną na podstawie badań diagnostycznych w programie
- Acyduria glutarowa I (GA I):
- potwierdzenie diagnozy acydurii glutarowej typu I
- określenie wskazań do leczenia L-karnityną na podstawie badań diagnostycznych w programie
- Acyduria izowalerianowa (IVA):
- potwierdzenie diagnozy acydurii izowalerianowej
- określenie wskazań do leczenia L-karnityną na podstawie badań diagnostycznych w programie
- Acyduria metylomalonowa (MMA):
- potwierdzenie diagnozy acydurii metylomalonowej
- określenie wskazań do leczenia L-karnityną na podstawie badań diagnostycznych w programie
- Acyduria propionowa (PA):
- potwierdzenie diagnozy acydurii propionowej
- określenie wskazań do leczenia L-karnityną na podstawie badań diagnostycznych w programie
- Zaburzenia spalania długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (LC-FAOD) – LCHADD, VLCADD, deficyt MTP, deficyt CACT, deficyt CPT2:
- potwierdzenie diagnozy deficytu długołańcuchowych kwasów tłuszczowych
- określenie wskazań do leczenia L-karnityną na podstawie badań diagnostycznych w programie
- Deficyt dehydrogenazy acylo-CoA średniołańcuchowych kwasów tłuszczowych (MCADD):
- potwierdzenie diagnozy deficytu dehydrogenazy acylo-CoA średniołańcuchowych kwasów tłuszczowych
- określenie wskazań do leczenia L-karnityną na podstawie badań diagnostycznych w programie
- Pierwotny deficyt karnityny (CUD):
- potwierdzenie diagnozy pierwotnego deficytu karnityny
- określenie wskazań do leczenia L-karnityną na podstawie badań diagnostycznych w programie
- Deficyt wielu dehydrogenaz acylo-CoA (MADD):
- potwierdzenie diagnozy deficytu wielu dehydrogenaz acylo-CoA
- określenie wskazań do leczenia L-karnityną na podstawie badań diagnostycznych w programie
