Leczenie pacjentów z wrodzonymi zespołami autozapalnymi

Inne określone oraz nieokreślone choroby układu immunologicznegoPodwyższona lub bardzo podwyższona temperatura ciała, nieokreślonaAmyloidoza (skrobiawica)

Program lekowy o nazwie “Leczenie pacjentów z wrodzonymi zespołami autozapalnymi” (B.86) skierowany jest do osób cierpiących na rzadkie choroby autozapalne, takie jak zespoły zależne od kriopiryny (CAPS), zespół Schnitzler, TRAPS, FMF oraz amyloidoza wtórna. W ramach programu stosowana jest substancja czynna anakinra. Kwalifikacja do programu odbywa się na podstawie analizy dokumentacji medycznej przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich. Leczenie trwa do momentu podjęcia decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu, co może nastąpić z różnych powodów, takich jak nieakceptowane działania niepożądane, nieskuteczność leczenia, ciężka niewydolność nerek lub rezygnacja pacjenta. W trakcie programu wykonywane są liczne badania diagnostyczne, w tym morfologia krwi, próby wątrobowe, badania serologiczne oraz obrazowe, które mają na celu ocenę stanu pacjenta i skuteczności terapii.

Zobacz listę ośrodków realizujących ten program

Przed dołączeniem do programu

Jakie kryteria muszę spełnić, aby zakwalifikować się do programu?

Pacjenci, którzy chcą uczestniczyć w programie leczenia wrodzonych zespołów autozapalnych, są kwalifikowani przez Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich. Ten zespół działa pod nadzorem Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Proces kwalifikacji oraz ocena skuteczności leczenia opierają się na analizie dokumentacji dostarczonej przez świadczeniodawcę.

Kryteria kwalifikacji do leczenia w programie obejmują:

  1. Wrodzone zespoły autozapalne:
    1. Okresowe zespoły zależne od kriopiryny (CAPS), w tym:
      • Noworodkowa zapalna choroba wieloukładowa (NOMID), znana także jako przewlekły niemowlęcy zespół neurologiczno-skórno-stawowy (CINCA). Jest to rzadkie schorzenie, które powoduje stan zapalny w różnych częściach ciała
      • Zespół Muckle-Wellsa (MWS). To choroba, która powoduje nawracające gorączki, bóle stawów i wysypki
      • Zespół rodzinnej pokrzywki indukowanej przez zimno (FCAS). Objawia się pokrzywką, która pojawia się po ekspozycji na zimno
    2. Inne wrodzone zespoły autozapalne:
      • TRAPS i inne zespoły autozapalne mediowane przez IL-1. TRAPS to zespół nawrotowych gorączek związany z mutacjami genetycznymi
      • FMF, po nieskuteczności leczenia maksymalną tolerowaną dawką kolchicyny. FMF to rodzinne zapalenie wielonarządowe, które nie reaguje na standardowe leczenie kolchicyną
    3. Poligenowe zespoły autozapalne mediowane przez IL-1:
      • Zespół Schnitzler. Jest to rzadkie schorzenie, które powoduje pokrzywkę i gorączkę
    4. Amyloidoza wtórna, zależna od zmian autozapalnych. To choroba, w której odkładają się nieprawidłowe białka w różnych narządach, co może prowadzić do ich uszkodzenia

Jakie czynniki wpływają na to, że nie wezmę udziału w programie?

Pacjenci mogą zostać wykluczeni z programu lekowego, jeśli spełnią przynajmniej jeden z poniższych warunków:

  1. Wystąpią nieakceptowalne działania uboczne lub nadwrażliwość na anakinrę, czyli lek stosowany w leczeniu niektórych chorób zapalnych
  2. Leczenie okaże się nieskuteczne
  3. Pacjent ma ciężką niewydolność nerek, co oznacza, że jego nerki nie działają prawidłowo (klirens kreatyniny poniżej 30 ml/min), jeśli lekarz lub Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich uzna to za istotne klinicznie
  4. Pacjent zrezygnuje z leczenia lub nie współpracuje

Jakie badania diagnostyczne przejdę przy kwalifikacji do programu?

Aby zakwalifikować się do programu lekowego, konieczne są następujące badania:

  1. Badania obowiązkowe:
    1. OB (odczyn Biernackiego), CRP (białko C-reaktywne), surowiczy amyloid (SAA), prokalcytonina, ferrytyna
    2. pełna morfologia krwi z rozmazem
    3. badania układu krzepnięcia: APTT (czas kaolinowo-kefalinowy), INR (międzynarodowy współczynnik znormalizowany), D-dimery, fibrynogen
    4. próby wątrobowe: AlAT (aminotransferaza alaninowa), AspAT (aminotransferaza asparaginianowa), GGTP (gamma-glutamylotranspeptydaza)
    5. kreatynina, mocznik w surowicy, klirens kreatyniny
    6. albuminy, proteinogram
    7. pomiar ciśnienia tętniczego
    8. ogólne badanie moczu
    9. badania serologiczne na zakażenie HBV (wirus zapalenia wątroby typu B) i HCV (wirus zapalenia wątroby typu C)
    10. RTG klatki piersiowej
    11. USG jamy brzusznej
  2. Badania opcjonalne, które można przeprowadzić w zależności od potrzeb klinicznych lub zaleceń Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich – Sekcji ds. Zespołów Autozapalnych i Obrzęku Naczynioruchowego lub lekarza prowadzącego:
    1. konsultacja laryngologiczna lub konsultacja laryngologiczna z badaniem słuchu
    2. konsultacja neurologiczna lub konsultacja neurologiczna z badaniem obrazowym (USG OUN – ultrasonografia ośrodkowego układu nerwowego lub MRI OUN – rezonans magnetyczny ośrodkowego układu nerwowego)
    3. badanie okulistyczne (przednia część oka i dno oka)
    4. ocena kardiologiczna lub ocena kardiologiczna z ECHO serca (echokardiografia)
    5. konsultacja stomatologiczna
    6. DZM na białko (dobowa zbiórka moczu na białko)

W trakcie leczenia

Jak wygląda przebieg leczenia?

Leki finansowane w programie

Substancja czynna: anakinra

  • Kineret, Roztwór do wstrzykiwań, 100 mg/0,67 ml

Lista ośrodków realizujących ten program:

Bydgoszcz
Gdańsk
Kraków
Łódź
Warszawa

Bydgoszcz▼

  • Ośrodek: SZPITAL UNIWERSYTECKI NR 1 IM. DR. ANTONIEGO JURASZA W BYDGOSZCZY PORADNIA IMMUNOLOGICZNA DLA DZIECI

    Adres: ul.MARII SKŁODOWSKIEJ-CURIE 9, 85-094 Bydgoszcz

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 52 585-40-53

    Telefon 2: Telefon do informacji: 52 585-40-00

  • Ośrodek: SZPITAL UNIWERSYTECKI NR 2 IM. DR JANA BIZIELA W BYDGOSZCZY PORADNIA IMMUNOLOGICZNA

    Adres: ul.UJEJSKIEGO 75, 85-168 Bydgoszcz

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 52 3655999, -998, -997

    Telefon 2: Telefon do informacji: 52 3655799

  • Ośrodek: SZPITAL UNIWERSYTECKI NR 1 IM. DR. ANTONIEGO JURASZA W BYDGOSZCZY KLINIKA PEDIATRII, HEMATOLOGII I ONKOLOGII

    Adres: ul.MARII SKŁODOWSKIEJ-CURIE 9, 85-094 Bydgoszcz

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 052 585 4860

    Telefon 2: Telefon do informacji: 052 585 4860

Gdańsk▼

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Reumatologii, Immunologii Klinicznej, Geriatrii i Chorób Wewnętrznych

    Adres: ul.Mariana Smoluchowskiego 17, 80-214 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 583 492 833

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 583 492 833

Kraków▼

  • Ośrodek: SAMODZIELNY PUBLICZNY ZAKŁAD OPIEKI ZDROWOTNEJ SZPITAL UNIWERSYTECKI W KRAKOWIE Poradnia Immunologiczna

    Adres: ul.Macieja Jakubowskiego 2, 30-688 Kraków

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 124 001 000

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 124 001 000

  • Ośrodek: SAMODZIELNY PUBLICZNY ZAKŁAD OPIEKI ZDROWOTNEJ SZPITAL UNIWERSYTECKI W KRAKOWIE Oddział Kliniczny Reumatologii, Immunologii i Chorób Wewnętrznych

    Adres: ul.Macieja Jakubowskiego 2, 30-688 Kraków

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 124 001 000

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 124 001 000

  • Ośrodek: Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie ODDZIAŁ IMMUNOLOGII

    Adres: ul.Wielicka 265, 30-663 Kraków-Podgórze

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 126 582 011

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 126 582 011

Warszawa▼

  • Ośrodek: WOJSKOWY INSTYTUT MEDYCZNY – PAŃSTWOWY INSTYTUT BADAWCZY PORADNIA IMMUNOLOGII KLINICZNEJ DLA DOROSŁYCH

    Adres: ul.SZASERÓW 128, 04-141 Praga-Południe

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 261 816 585

    Telefon 2: Telefon do informacji: 261 817 666

  • Ośrodek: WOJSKOWY INSTYTUT MEDYCZNY – PAŃSTWOWY INSTYTUT BADAWCZY KLINICZNY ODDZIAŁ IMMUNOLOGII

    Adres: ul.SZASERÓW 128, 04-141 Praga-Południe

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 261 816 585, 261 816 581

    Telefon 2: Telefon do informacji: 261 817 666

  • Ośrodek: INSTYTUT “POMNIK – CENTRUM ZDROWIA DZIECKA” W WARSZAWIE PORADNIA IMMUNOLOGICZNA

    Adres: ALEJA DZIECI POLSKICH 20, 04-730 Wawer

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:+48 22 815 10 00

    Telefon 2: Telefon do informacji:+48 22 815 72 21

  • Ośrodek: INSTYTUT “POMNIK – CENTRUM ZDROWIA DZIECKA” W WARSZAWIE ODDZIAŁ IMMUNOLOGII

    Adres: ALEJA DZIECI POLSKICH 20, 04-730 Wawer

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:+48 22 815 18 75

    Telefon 2: Telefon do informacji:+48 22 815 18 75

Łódź▼

  • Ośrodek: Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Łodzi Poradnia Immunologii Klinicznej

    Adres: ul.Pomorska 251, 92-213 Łódź-Widzew

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 426 757 338

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 426 757 338

  • Ośrodek: Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Klinika Pediatrii, Immunologii i Nefrologii

    Adres: ul.Rzgowska 281/289, 93-338 Łódź-Górna

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 422 711 381

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 422 711 381