Leczenie pacjentów z chorobą Wilsona

Choroba Wilsona

Program lekowy o nazwie “Leczenie pacjentów z chorobą Wilsona” (B.123) skierowany jest do osób z rozpoznaną chorobą Wilsona, które mają co najmniej 5 lat. W ramach programu stosowana jest trientyna. Kwalifikacja do programu obejmuje spełnienie kryteriów takich jak nietolerancja leczenia d-penicylaminą i siarczanem cynku w postaci neurologicznej, bezobjawowej lub skąpoobjawowej, oraz nietolerancja d-penicylaminy w postaci wątrobowej lub mieszanej z uszkodzeniem wątroby. Leczenie trwa do momentu podjęcia decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu, co może nastąpić z różnych powodów, takich jak nadwrażliwość na lek, ciężkie działania niepożądane, brak skuteczności leczenia lub poprawa kliniczna. W trakcie programu wykonuje się regularne badania diagnostyczne, w tym badania fizykalne, neurologiczne, badania krwi oraz USG wątroby, które mają na celu ocenę stanu pacjenta i skuteczności leczenia.

Zobacz listę ośrodków realizujących ten program

Przed dołączeniem do programu

Jakie kryteria muszę spełnić, aby zakwalifikować się do programu?

Pacjenci są kwalifikowani do programu leczenia choroby Wilsona przez specjalny Zespół Koordynujący ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia.

Aby pacjent mógł zostać zakwalifikowany do programu, musi spełniać wszystkie poniższe warunki:

  1. Choroba Wilsona musi być zdiagnozowana
  2. Pacjent musi mieć co najmniej 5 lat
  3. Jeśli choroba ma postać neurologiczną, bezobjawową lub skąpoobjawową, pacjent musi nie tolerować leczenia d-penicylaminą i siarczanem cynku. D-penicylamina to lek stosowany w leczeniu choroby Wilsona, a siarczan cynku pomaga zmniejszać wchłanianie miedzi
  4. Jeśli choroba dotyczy wątroby lub ma charakter mieszany z poważnym uszkodzeniem wątroby (np. powiększenie wątroby lub śledziony, wydłużony czas krzepnięcia krwi – INR, znaczny wzrost poziomu enzymu ALT lub problemy z odpływem żółci – cholestaza), pacjent musi nie tolerować leczenia d-penicylaminą

Wszystkie te kryteria muszą być spełnione jednocześnie.

Jakie czynniki wpływają na to, że nie wezmę udziału w programie?

Pacjenci nie mogą brać udziału w programie lekowym, jeśli spełniają następujące kryteria:

  1. Są uczuleni na główną substancję leku lub jakiekolwiek inne składniki pomocnicze
  2. Doświadczyli poważnych skutków ubocznych związanych z lekiem
  3. Nie przestrzegają zaleceń lekarza
  4. Są w ciąży, chyba że korzyści z leczenia przewyższają ryzyko dla matki i dziecka
  5. Karmią piersią
  6. Leczenie nie przynosi efektów, co oznacza brak poprawy w skali UWDRS (skala oceny stanu neurologicznego) po 6-12 miesiącach terapii lub brak istotnej poprawy wyników dotyczących uszkodzenia wątroby w tym samym okresie
  7. Jeśli przez co najmniej 6 miesięcy utrzymuje się poprawa kliniczna (w zakresie neurologicznym w skali UWDRS lub ustąpienie innych objawów choroby z istotną poprawą funkcji wątroby), należy rozważyć powrót do standardowego leczenia. Brak takiej próby wymaga uzasadnienia w dokumentacji medycznej

Jakie badania diagnostyczne przejdę przy kwalifikacji do programu?

Aby pacjent mógł zostać przyjęty do programu lekowego, musi przejść kilka badań. **Poniżej znajduje się lista wymaganych badań:**

  1. Badanie fizykalne
  2. Badanie neurologiczne, które sprawdza stan pacjenta w skali UWDRS II i III, jeśli występują problemy neurologiczne
  3. Badanie oka przy użyciu lampy szczelinowej w celu wykrycia pierścienia Kaysera-Fleischera, który może wskazywać na problemy z miedzią w organizmie
  4. Badanie ogólne moczu
  5. Morfologia krwi obwodowej z rozmazem
  6. Pomiar poziomu miedzi wolnej, całkowitej oraz ceruloplazminy we krwi, a także ilość miedzi wydalanej z moczem w ciągu doby
  7. Badanie czasu protrombinowego (PT), które ocenia, jak szybko krew krzepnie
  8. Ocena międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR), który pomaga w ocenie krzepliwości krwi
  9. Badanie poziomu aminotransferazy asparaginowej (AspAT) i alaninowej (AlAT), które są wskaźnikami funkcji wątroby
  10. Pomiar bilirubiny całkowitej i bezpośredniej, które mogą wskazywać na problemy z wątrobą
  11. USG wątroby, które pozwala na ocenę stanu tego narządu
  12. Badanie MRI głowy z oceną obecności pierścienia Kaysera-Fleischera

Wszystkie te badania są niezbędne, aby dokładnie ocenić stan zdrowia pacjenta i sprawdzić, czy kwalifikuje się on do programu lekowego.

W trakcie leczenia

Jak wygląda przebieg leczenia?

Leki finansowane w programie

Substancja czynna: trientyna

  • Cuprior, Tabletki powlekane, 150 mg

Lista ośrodków realizujących ten program:

Chrzanów
Częstochowa
Gdańsk
Kraków
Łódź
Lublin
Poznań
Sosnowiec
Warszawa
Wrocław

Chrzanów▼

  • Ośrodek: Szpital Powiatowy w Chrzanowie PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.Topolowa 16, 32-500 Chrzanów

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 326 247 537

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 326 247 537

  • Ośrodek: Szpital Powiatowy w Chrzanowie Oddział Neurologiczny z Pododdziałem Udarowym

    Adres: ul.Topolowa 16, 32-500 Chrzanów

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 326 247 078

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 326 247 078

Częstochowa▼

  • Ośrodek: Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. N.M.P. Poradnia Neurologii

    Adres: ul.Bialska 104/118, 42-200 Częstochowa

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 343 673 005

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 343 673 000

Gdańsk▼

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne PORADNIA GASTROENTEROLOGICZNA

    Adres: ul.Mariana Smoluchowskiego 17, 80-214 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 587 270 505

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 583 493 540

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Gastroenterologii i Hepatologii

    Adres: ul.Mariana Smoluchowskiego 17, 80-214 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 583 493 715

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 583 493 640

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.Mariana Smoluchowskiego 17, 80-214 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 585 844 479

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 583 492 000

  • Ośrodek: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Neurologii Dorosłych

    Adres: ul.Mariana Smoluchowskiego 17, 80-214 Gdańsk

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 583 492 300

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 583 492 300

Kraków▼

  • Ośrodek: Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Oddział Neurologii i Udarów Mózgu z Pododdziałem Udarów Mózgu

    Adres: ul.os. Złotej Jesieni 1, 31-826 Kraków

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 126 468 578

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 126 468 578

  • Ośrodek: Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie spółka z ograniczoną odpowiedzialnością Poradnia neurologiczna

    Adres: ul.os. Złotej Jesieni 1, 31-826 Kraków

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 126 468 947

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 126 468 947

Lublin▼

  • Ośrodek: SAMODZIELNY PUBLICZNY SZPITAL KLINICZNY NR 4 W LUBLINIE PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul. Jaczewskiego 8, 20-090 Lublin

    Telefon 1: Telefon do sekretariatu: 81 724 46 29

    Telefon 2:

  • Ośrodek: SAMODZIELNY PUBLICZNY SZPITAL KLINICZNY NR 4 W LUBLINIE KLINICZNY ODDZIAŁ NEUROLOGII

    Adres: ul. Jaczewskiego 8, 20-090 Lublin

    Telefon 1: Telefon do sekretariatu: 81 724 45 40

    Telefon 2:

Poznań▼

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY W POZNANIU ODDZIAŁ KLINICZNY GASTROENTEROLOGII, CHORÓB METABOLICZNYCH, WEWNĘTRZNYCH I DIETETYKI

    Adres: ul.PRZYBYSZEWSKIEGO 49, 60-355 Poznań-Grunwald

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 061 869 13 43

    Telefon 2: Telefon do informacji: 061 869 11 00

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY W POZNANIU PORADNIA GASTROENTEROLOGICZNA

    Adres: ul.PRZYBYSZEWSKIEGO 49, 60-355 Poznań-Grunwald

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 616698222

    Telefon 2: Telefon do informacji: 061 869 11 00

Sosnowiec▼

  • Ośrodek: Wojewódzki Szpital Specjalistyczny nr 5 im. Św. Barbary w Sosnowcu Oddział Neurologii

    Adres: Plac Medyków 1, 41-200 Sosnowiec

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 323 682 561

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 323 682 000

  • Ośrodek: Wojewódzki Szpital Specjalistyczny nr 5 im. Św. Barbary w Sosnowcu PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: Plac Medyków 1, 41-200 Sosnowiec

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 323 682 770

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 323 682 000

Warszawa▼

  • Ośrodek: INSTYTUT “POMNIK – CENTRUM ZDROWIA DZIECKA” W WARSZAWIE ODDZIAŁ GASTROENTEROLOGII, HEPATOLOGII I ZABURZEŃ ODŻYWIANIA

    Adres: ALEJA DZIECI POLSKICH 20, 04-730 Wawer

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:+48 22 815 73 84

    Telefon 2: Telefon do informacji:+48 22 815 73 84

  • Ośrodek: INSTYTUT “POMNIK – CENTRUM ZDROWIA DZIECKA” W WARSZAWIE PORADNIA GASTROENTEROLOGICZNA

    Adres: ALEJA DZIECI POLSKICH 20, 04-730 Wawer

    Telefon 1: Telefon do rejestracji:+48 22 815 13 08

    Telefon 2: Telefon do informacji:+48 22 815 10 00

  • Ośrodek: INSTYTUT PSYCHIATRII I NEUROLOGII I KLINIKA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.JANA III SOBIESKIEGO 9, 02-957 Mokotów

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 0-22 45-82-830

    Telefon 2: Telefon do informacji: 0-22 45-82-800

  • Ośrodek: INSTYTUT PSYCHIATRII I NEUROLOGII PORADNIA NEUROLOGICZNA

    Adres: ul.JANA III SOBIESKIEGO 9, 02-957 Mokotów

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: 0-22 45-82-826

    Telefon 2: Telefon do informacji: 0-22 45-82-826

Wrocław▼

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY IM. JANA MIKULICZA-RADECKIEGO WE WROCŁAWIU ODDZIAŁ KLINICZNY PEDIATRII I GASTROENTEROLOGII

    Adres: ul.Marii Curie-Skłodowskiej 50/52, 50-369 Wrocław-Śródmieście

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 717 703 045

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 717 703 045

  • Ośrodek: UNIWERSYTECKI SZPITAL KLINICZNY IM. JANA MIKULICZA-RADECKIEGO WE WROCŁAWIU PORADNIA PRZYKLINICZNA GASTROENTEROLOGICZNA I ZABURZEŃ METABOLICZNYCH DLA DZIECI

    Adres: ul.Marii Curie-Skłodowskiej 50/52, 50-369 Wrocław-Śródmieście

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 717 703 057

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 717 703 057

Łódź▼

  • Ośrodek: Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 im. Norberta Barlickiego Uniwersytetu Medycz PORADNIA GASTROENTEROLOGICZNA

    Adres: ul.Narutowicza 100, 90-153 Łódź-Śródmieście

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 422 919 595

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 422 919 595

  • Ośrodek: Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Poradnia Neurologiczna dla Dzieci

    Adres: ul.Rzgowska 281/289, 93-338 Łódź-Górna

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 422 006 262 wew. 1

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 422 711 505

  • Ośrodek: Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Klinika Neurologii Rozwojowej i Epileptologii

    Adres: ul.Rzgowska 281/289, 93-338 Łódź-Górna

    Telefon 1: Telefon do rejestracji: +48 422 711 371

    Telefon 2: Telefon do informacji: +48 422 711 371