Kwalifikacja do programu leczenia nerwiakowłókniaków splotowatych u pacjentów z neurofibromatozą typu 1 (NF1) jest prowadzona przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nerwiakowłókniaków Splotowatych. Program obejmuje leczenie lekiem o nazwie selumetynib, zgodnie z określonymi kryteriami.
Wszystkie kryteria muszą być spełnione jednocześnie:
- Pacjent powinien mieć od 3 do 18 lat
- Powierzchnia ciała pacjenta musi wynosić co najmniej 0,55 m²
- Pacjent musi być w stanie połykać całe kapsułki bez ich niszczenia
- NF1 musi być potwierdzone klinicznie lub molekularnie zgodnie z najnowszymi kryteriami konferencji konsensusu NIH-88
- Pacjent musi mieć objawowy, nieoperacyjny nerwiakowłókniak splotowaty (PN) o wymiarze co najmniej 3 cm, którego nie można całkowicie usunąć chirurgicznie bez ryzyka powikłań z powodu lokalizacji lub sąsiedztwa ważnych struktur anatomicznych
- Stan sprawności pacjenta:
- Dorośli i dzieci w wieku co najmniej 16 lat muszą mieć stan sprawności co najmniej 70% w skali Karnofsky’ego
- Dzieci poniżej 16 lat muszą mieć stan sprawności co najmniej 70% w skali Lansky’ego
- Adekwatna wydolność narządowa, oceniana na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego
- Brak istotnych stanów i schorzeń współistniejących, które byłyby przeciwwskazaniem do terapii, ocenionych przez Zespół Koordynacyjny lub lekarza prowadzącego
- Brak trwającej terapii przeciwnowotworowej, takiej jak radioterapia, chemioterapia, terapia hormonalna, immunoterapia lub terapia biologiczna
- Brak transformacji złośliwej PN do złośliwego guza osłonek nerwów obwodowych (MPNST), ocenionej na podstawie biopsji i badania histopatologicznego
- Brak zmian patologicznych w badaniu okulistycznym, które sugerowałyby odwarstwienie nabłonka barwnikowego siatkówki, centralną surowiczą retinopatię lub jaskrę
- Upłynięcie odpowiedniego czasu od ostatniego leczenia:
- 4 tygodnie od leczenia farmakologicznego z powodu PN oraz ustąpienie wszystkich ostrych działań niepożądanych
- 6 tygodni od zastosowanej radioterapii
- 4 tygodnie od zabiegu chirurgicznego
- Brak przeciwwskazań do stosowania selumetynibu
- Wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią
Do programu mogą być także zakwalifikowani pacjenci, którzy byli leczeni w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że na początku leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.
