Przeciwwskazania do udziału w programie lekowym obejmują:

1. Poziom ALT wyższy niż 2 razy górna granica normy (GGN)
2. Całkowita bilirubina (TBL) przekraczająca 1,5 razy GGN, a u pacjentów z zespołem Gilberta powyżej 2 razy GGN
3. INR (wskaźnik krzepnięcia krwi) wyższy niż 1,5, a u pacjentów przyjmujących leki przeciwzakrzepowe powyżej 3,5
4. eGFR (wskaźnik filtracji nerkowej) poniżej 15 ml/min/1,73 m² według wzoru MDRD
5. Reakcje alergiczne na oligonukleotyd lub GalNAc w przeszłości
6. Nietolerancja zastrzyków podskórnych w przeszłości
7. Aktywne zakażenie HIV lub obecne/przewlekłe zakażenie HCV lub HBV
8. Ciąża lub planowanie ciąży podczas leczenia
9. Karmienie piersią
10. Stany, które według lekarza mogą wpływać na bezpieczeństwo lub uczestnictwo pacjenta w programie, np. nadużywanie alkoholu, niestabilne problemy sercowe, neurologiczne, żołądkowo-jelitowe, endokrynologiczne, nerkowe lub zaburzenia psychiatryczne niezwiązane z porfirią
11. Nawracające lub ostre zapalenie trzustki z aktywnością choroby w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed rozpoczęciem programu
12. Wcześniejsze leczenie giwosyranem sodowym, chyba że pacjent był leczony w ramach innego finansowania i spełniał kryteria programu

Kryteria wykluczenia z programu lekowego obejmują:

1. Brak skuteczności leczenia stwierdzony przez Zespół Koordynacyjny, co oznacza:
   1. brak odpowiedzi na leczenie, gdy poziom PBG i ALA w moczu wzrasta w porównaniu do początkowego po 6 miesiącach miesięcznych zastrzyków
   2. brak odpowiedzi na leczenie, gdy poziom PBG i ALA w moczu wzrasta w porównaniu do początkowego po 12 miesiącach miesięcznych zastrzyków
2. Klinicznie istotne podwyższenie wyników badań czynności wątroby według oceny lekarza
3. eGFR poniżej 15 ml/min/1,73 m² według wzoru MDRD
4. Zakażenie HIV, HCV lub HBV
5. Zapalenie trzustki
6. Nadwrażliwość na lek
7. Ciąża
8. Karmienie piersią

Aby wziąć udział w programie lekowym, pacjent musi przejść serię badań.

Oto lista wymaganych badań:

1. Badanie przedmiotowe, które obejmuje pomiar masy ciała, wzrostu, wskaźnika masy ciała (BMI), ocenę ogólnego stanu zdrowia (ECOG), a także pomiar ciśnienia krwi i tętna
2. Badania laboratoryjne:
   1. pełna morfologia krwi z rozmazem
   2. badania biochemiczne, które sprawdzają poziom: sodu, potasu, mocznika, fosforanów, kreatyniny i eGFR (wskaźnik filtracji kłębuszkowej), albuminy, kwasu moczowego, wapnia, białka całkowitego, glukozy, jonów chlorkowych, lipazy, amylazy oraz ferrytyny
   3. badania funkcji wątroby, w tym: AspAT, ALAT, ALP oraz bilirubina (całkowita i bezpośrednia)
   4. koagulogram, który obejmuje: czas protrombinowy (PT), czas częściowej tromboplastyny po aktywacji (APTT), ocenę D-dimerów oraz międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR)
3. Ogólne badanie moczu
4. Dla kobiet w wieku rozrodczym – oznaczenie poziomu beta hCG (gonadotropina kosmówkowa) w moczu lub krwi
5. Badanie poziomu ALA i PBG w moczu
6. Badanie na obecność wirusa HIV, które obejmuje test przesiewowy HIV Ag/Ab do wykrywania antygenu p24 oraz przeciwciał anty-HIV 1/2, test na wirus zapalenia wątroby typu B (HBV HBsAg i HBcAb), a jeśli wynik HBsAg lub HBcAb jest dodatni, to badanie HBV-DNA, oraz test na wirus zapalenia wątroby typu C (anty-HCV, a w przypadku dodatniego wyniku HCV RNA)
7. Ocena jakości życia mierzona w skali PCS SF-12