Leczenie choroby Fabry’ego

Program lekowy “Leczenie choroby Fabry’ego” (B.104) jest skierowany do pacjentów cierpiących na chorobę Fabry’ego, rzadką chorobę genetyczną, która prowadzi do akumulacji substancji tłuszczowych w organizmie. W ramach programu realizowane są dwie terapie, z których każda jest dostosowana do indywidualnych potrzeb pacjenta, w zależności od postaci choroby oraz wyników wcześniejszych badań.

Dostępne terapie w ramach programu:

  • Leczenie agalzydazą beta lub agalzydazą alfa

    Terapia enzymatyczna, która jest stosowana u pacjentów od 8 roku życia z objawową postacią choroby Fabry’ego, mających potwierdzone niedobory aktywności enzymu alfa galaktozydazy A.

  • Leczenie migalastatem

    Terapia stosowana u pacjentów powyżej 16 roku życia, którzy spełniają dodatkowe kryteria, w tym obecność mutacji genetycznej oraz określone parametry funkcji nerek.