Program lekowy dla pacjentów z makroglobulinemią Waldenströma oferuje leczenie zanubrutynibem w monoterapii. Jest dostępny dla pacjentów w dwóch przypadkach:
- W pierwszej linii leczenia dla pacjentów, którzy nie mogą być poddani immunochemioterapii
albo
- W drugiej i kolejnych liniach leczenia, zgodnie z określonymi warunkami programu
Aby zakwalifikować się do programu, pacjent musi spełniać następujące kryteria:
- Musi mieć co najmniej 18 lat
- Stan zdrowia pacjenta powinien być oceniony od 0 do 2 w skali ECOG, która mierzy sprawność fizyczną pacjenta
- Potwierdzone rozpoznanie makroglobulinemii Waldenströma, w tym:
- pacjent wcześniej nieleczony i niekwalifikujący się do immunochemioterapii
albo
- pacjent, który przeszedł co najmniej jedną linię leczenia
- Obecność wskazań do leczenia zgodnie z aktualnymi zaleceniami Międzynarodowego Warsztatu na temat Makroglobulinemii Waldenströma (IWWM)
- Liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek) powinna wynosić co najmniej 0,75×109/l, a liczba płytek krwi co najmniej 50×109/l, niezależnie od stosowania leków wspomagających i transfuzji
- Brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego
- Brak nadwrażliwości na lek lub jakąkolwiek substancję pomocniczą leku
- Wykluczenie ciąży i okresu karmienia piersią
- Zgoda pacjenta na stosowanie antykoncepcji zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego
- Brak aktywnych, ciężkich zakażeń
- Brak istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych, które stanowiłyby przeciwwskazanie do terapii, stwierdzonych przez lekarza prowadzącego na podstawie aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego
- Adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań laboratoryjnych krwi, umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii
Wszystkie powyższe kryteria muszą być spełnione łącznie. Dodatkowo, do programu mogą być kwalifikowani pacjenci, którzy wymagają kontynuacji leczenia i byli leczeni substancją czynną finansowaną w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii, z wyjątkiem trwających badań klinicznych tego leku, pod warunkiem, że na początku leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.